Opinião

Medicação off-label nas doenças autoimunes: «O papel fundamental dos centros de referência»

Carlos Vasconcelos

Professor catedrático convidado do ICBAS

A medicação off-label consiste no uso de fármacos em indicações, dosagens e populações de doentes não aprovadas.

Medicação off-label é diferente de off-evidence, pois, usualmente, esta medicação tem suporte científico na literatura publicada e em recomendações de sociedades científicas. Não há dúvida de que é muito importante discutir esta área da Medicina para definirmos consensos, de forma a salvaguardar o doente.

As doenças autoimunes, em conjunto com as doenças oncológicas e a Pediatria, são as áreas da Medicina onde mais frequentemente são usados fármacos off-label. Cerca de 90% dos fármacos usados em doenças raras (< 50/100.000) são-no off-label.

Um fármaco off-label pode ter origem em um presumível efeito de classe, extensão a doenças relacionadas à indicação original do fármaco, a doenças não relacionadas, mas com similaridade fisiopatológica, entre outras explicações.

Essencial é saber se a saúde do doente fica comprometida com a prescrição off-label. E não esquecer que o uso off-label pode desencorajar as companhias farmacêuticas de investir em ensaios clínicos adequados. Por outro lado, a utilização destes fármacos permite inovação na prática clínica e pode ser a única alternativa quando os tratamentos aprovados falharam e em doenças raras.

Os media também têm um importante papel em todo este processo, nomeadamente em não difundir informação que confunda a população, por exemplo, escrevendo que a prescrição off-label é o mesmo que prescrição errada, ilícita ou ilegal.


Carlos Vasconcelos

Os custos para aprovar a indicação de um fármaco, desde a investigação até aos ensaios clínicos, são enormes. E, por isso, mas não só, temos a obrigação de discutir o desperdício potencial gerado por ensaios clínicos que se “limitam” a identificar os doentes que cumprem os endpoints definidos.

De facto, doentes com doenças clinicamente homogéneas e com diferentes respostas clínicas podem indicar diferentes vias fisiopatológicas. Assim, doentes sem resposta a um determinado fármaco deveriam entrar em ensaio clínico subsequente com outro fármaco. Há aqui um papel importante a desempenhar pelas agências do medicamento, FDA (Food and Drug Administration) e EMEA (European Medicines Agency), na articulação de ensaios clínicos das diversas companhias farmacêuticas com diferentes fármacos para as mesmas doenças.

É de salientar que estas agências têm autoridade sobre as companhias farmacêuticas, não sobre os médicos. A estes cabe a grande responsabilidade de estarem bem informados sobre todos os efeitos dos fármacos que vão usar off-label e a construção de bases de dados com a informação obtida pelo seu uso, de forma a permitir as melhores orientações para a prática clínica.

Em suma: a FDA e a EMEA defendem os doentes, obrigando as companhias farmacêuticas a seguir determinados protocolos (evidência do benefício) antes de pôr o fármaco no mercado, o que está absolutamente certo. Os médicos seguem princípios muito antigos (e cada vez mais atuais!) desde Hipócrates: primum non nocere! Mas para “nocere” é preciso que o doente esteja vivo!... Essa é a principal razão por que nós somos impelidos a usar fármacos off-label!

A área da medicação off-label nas doenças autoimunes aponta para um papel fundamental dos centros de excelência em autoimunidade na Europa: o de definir, implementar e certificar boas práticas clínicas, incluindo os medicamentos aprovados e os off-label.



Artigo originalmente publicado no Jornal do 25.º Congresso Nacional de Medicina Interna.

seg.
ter.
qua.
qui.
sex.
sáb.
dom.

Digite o termo que deseja pesquisar no campo abaixo:

Eventos do dia 24/12/2017:

Imprimir