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Novo ensaio clínico com tratamento inovador para a progeria

Um novo ensaio clínico de um tratamento experimental que aumenta o tempo de vida de crianças com Progeria, doença fatal de envelhecimento prematuro, duplicou a receção de candidatos a participar no estudo. A Progeria Research Foundation (PRF) financiou a inclusão de mais 40 crianças de todo o mundo no ensaio clínico, que irão ser submetidas ao tratamento no Hospital Infantil de Boston. Em Portugal, existem duas crianças com progeria. Ambas seguirão em novembro para Boston para fazerem parte deste tratamento.

Encontrar e ajudar essas crianças é o objetivo da campanha Find the Other 150, uma iniciativa mundial que tem ajudado a PRF a identificar e a ter contacto com mais de 60 crianças com progeria, desde o seu lançamento inicial em 2009 - um aumento de 120%. 

O estudo, financiado pela PRF, teve um envolvimento inicial de 45 crianças com progeria de 24 países diferentes. Agora, o alargamento do estudo vai permitir a mais crianças o acesso ao tratamento experimental. 

"No lançamento da campanha Find the Other 150, afirmou-se que encontrar apenas uma única criança já faria da campanha um sucesso, mas excedemos significativamente as nossas expetativas", refere Audrey Gordon, presidente e diretor executivo da PRF, acrescentando: "O nosso sucesso é um testemunho do poder da colaboração mundial. Agora sabemos que, através dos nossos esforços globais contínuos, podemos encontrar ainda mais crianças com progeria para lhes proporcionar a possibilidade de ter acesso aos nossos programas e significativamente mais pesquisa médica para desenvolver tratamentos e uma cura."

Progeria, também conhecida como síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS), é uma condição genética rara e fatal caracterizada pelo aparecimento de envelhecimento prematuro em crianças.

Todas as crianças com progeria morrem de doença cardíaca numa idade média de 14 anos - a mesma doença cardíaca que afeta milhões de adultos no envelhecimento. Outros sintomas da progeria incluem falha de crescimento, perda de gordura corporal e cabelo, pele envelhecida, rigidez das articulações e luxação do quadril. Hoje, existem cerca de 180 crianças em todo o mundo com Progeria que são estão diagnosticadas nem a receber tratamento.

"Precisamos de continuar a encontrar tantas crianças quanto possível. Todas as crianças com progeria devem ter a oportunidade de beneficiar dos nossos esforços para encontrar tratamentos e uma cura", afirma Leslie B. Gordon, médico e diretor da PRF.

Sobre a Progeria Research Foundation

A Progeria Research Foundation (PRF) foi criada em 1999 para encontrar a causa, tratamentos e cura para a progeria, uma doença que causa envelhecimento prematuro nas crianças levando à morte por doença cardíaca ou derrame numa idade média de 14 anos. A pesquisa realizada em parceria com a PRF identificou o gene que causa a doença, o tratamento e vários possíveis candidatos ao tratamento para cada ensaio clínico em progresso ou em planeamento. A Fundação estima que existam apenas cerca de 300 crianças com progeria em todo o mundo.
Para mais informações pode consultar: www.progeriaresearch.org.

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