Primeiro tratamento para doença genética rara já está disponível em Portugal

O primeiro e único medicamento criado para tratar a Síndrome de Morquio tipo A (ou MPS IV A) já se encontra disponível em Portugal para crianças e adultos que sofram desta deficiência genética rara. Elosulfase alfa substitui a principal enzima (GALNS) que falta às pessoas com Síndrome de Morquio tipo A. Esta deficiência, que afeta cerca de 3000 pessoas no mundo desenvolvido, causa disfunção progressiva de vários órgãos, incluindo complicações cardiorrespiratórias, leva...